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苯丙酮尿症是由于患者PKU基因突变引起体细胞中缺少一种酶,致使体内的苯丙氨酸代谢异常转化为苯丙酮酸,从而导致患者神经系统损害。将正常PKU基因定点整合到PKU基因突变的小鼠胚胎干细胞的染色体DNA上来...

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